การบำบัดด้วยการเปลี่ยนเอนไซม์

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดไม่ทำงานโดยการแก้ไขแบบข้ามการปรับปรุงการแก้ไขข้ามจะเป็นวิธีที่ทำให้การปลูกถ่ายไขกระดูกและการรักษาอื่น ๆ เช่นการบำบัดด้วยยีนมีประสิทธิภาพมากขึ้น การปลูกถ่ายไขกระดูกและการรักษาอื่น ๆ สำหรับความผิดปกติของการจัดเก็บเช่นการบำบัดด้วยการเปลี่ยนเอนไซม์มีเรื่องราวที่น่าจดจ่อ แต่ได้รับประโยชน์ด้านการรักษาจำกัด

งานของเรากำหนดประโยชน์ของเซลล์และกลไกอย่างแม่นยำของการปลูกถ่ายไขกระดูกในโรค Krabbe ในขณะที่ยังส่องแสงสว่างในข้อจำกัดที่ไม่รู้จักก่อนหน้านี้ของวิธีการนี้การศึกษาในอนาคตโดยใช้วิธีการปลูกถ่ายไขกระดูกทางพันธุกรรมหรือวิธีการใหม่ ๆ อาจมีอยู่วันหนึ่งในการค้นพบของเราและในที่สุดก็เชื่อมช่องว่างสำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค lysosomal อย่างมีประสิทธิภาพ